FDA正式发布2025年新药年度报告：58款新药获批，5款CGT疗法

日期： 2026.02.13

近日，美国FDA药物评价与研究中心（CDER）发布了该机构2025年新药审评年度报告。报告指出，FDA在新药审评与批准方面持续保持高效与稳定的节奏，围绕疾病的预防、诊断、治疗与治愈，推动了一批具有重要临床意义的创新疗法进入临床应用。这些获批药物覆盖多个疾病领域。

2025年，CDER共批准了46款新药； 若将生物制品评估与研究中心（CBER）的数据也计算在内，2025年美国共批准了58种新药 。 这些药物以新药申请（NDA）项下的新分子实体（NME）或生物制品许可申请（BLA）项下的新型治疗性生物制品形式获批，其活性成分此前均未获得FDA批准。2025年获批的新疗法覆盖传染病、神经系统疾病、疼痛管理、精神健康、心血管与血液疾病、肾脏与内分泌疾病、炎症、肺部疾病、过敏与免疫、肿瘤、眼科疾病以及女性健康等多个领域。

从2016年至2025年的十年数据来看，CDER平均每年批准约47款新药，2025年的批准数量与这一长期水平基本一致 ，反映出该机构创新药审评与批准体系的稳定输出。

CDER 批准的 46款新药中小分子药物有 31 款，占比达 67% ；蛋白质类药物有 12 种，占比 26% ，在这 12 种蛋白质类药物中，包括 7 种（占总数 15% ）新型单克隆抗体和 2 种（占总数 4% ） ADC 药物 ；另外还有 3 种（占比 6% ）寡核苷酸类药物。与此同时， CBER 批准了 5 款 CGT 疗法、 4 款疫苗。

2025年CBER 批准的5款 CGT 疗法：

ITVISMA (Onasemnogene abeparvovec-brve): 2025年11月24日获批的一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，该疗法适用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人患者。

PAPZIMEOS (Zopapogene imadenovec-drba): 基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，于2025年8月14日获批，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。据悉，该疗法是全球首个且目前唯一获得FDA批准用于治疗成人RRP的疗法。

本文转载自药明康德、聊疗细胞公众号等。 ： 国家卫健委科教司就《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》贯彻落实工作进行说明

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