首款外泌体细胞疗法或将上市，预计2月向FDA递交所有材料

日期： 2026.01.26

1 月 20 日，外泌体赛道领军企业 Capricor Therapeutics 更新了其基于外泌体的细胞疗法 Deramiocel （CAP-1002） 治疗杜氏肌营养不良症 （DMD） 的更新 BLA 监管进展。该公司在 2025 年年底向 FDA 提交了 III 期 HOPE-3 临床试验的关键数据。在审查这些数据后， FDA 正式要求提供完整的 HOPE-3 临床研究报告 （CSR） 及支持数据，以应对完整回应函 （CRL） 。本次 FDA 未要求开展任何额外临床试验或新增患者数据 。

HOPE-3 CSR 的准备工作正在顺利进行， 计划于 2026 年 2 月向 FDA 提交所要求的材料 ，预计本次提交将解决 CRL 中列出的问题，并支持 BLA 的持续审评，包括指定新的《处方药使用者付费法案》 （PDUFA） 目标审评日期。

Deramiocel 是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞 （CDCs） 组成， CDCs 是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含 微 RNA 、非编码 RNA 和蛋白的外泌体，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了关键性 3 期 HOPE-3 试验取得阳性顶线数据。该研究在美国 20 个顶尖临床中心纳入 106 名受试者， 数据显示，HOPE-3 满足主要终点 （PUL v2.0） 和关键次要心脏终点 （LVEF） ，均达到统计显著性 。

与安慰剂相比， 上肢功能 （PUL v2.0） 疾病进展减缓 54%，左心室射血分数 （LVEF） 则减缓 91% 。另外，HOPE-3 结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处，支持 Deramiocel 作为治疗 DMD 的潜在首选疗法。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性证据不足」和「CMC 问题」被 FDA 驳回后，HOPE-3 再次验证了该疗法的安全性和有效性，且更新监管进展显示 FDA 未要求提供额外证据， 预计此次获批的概率较大 ，外泌体赛道首款获批上市产品「呼之欲出」。

3月25日至29日，2026年中关村论坛年会在北京举办。本届论坛由科技部、国家发展改革委、工业和信息化部、国务院国资委、中国科学院、中国工程院、中国科协和北京市政府共同主办，以科技创新与产业创新深度融...

近日，2026第二十届（上海）细胞产业大会在上海世博展览馆召开。本次大会由江苏省生物技术协会、中国食品药品企业质量安全促进会细胞医药分会、武汉东湖国家自主创新示范区生物医药行业协会、瑞士日内瓦长寿科学...